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基因编辑能让猪成为“器官捐献者”?这事儿是怎么做到的?

2017-08-26 11:01:08尊诺科技


你可曾记得电影《别让我走》中描绘的世界——一群戴着身份识别手环的克隆儿童,为了成为合格的器官捐献者,在黑尔舍姆寄宿学校中严格遵循健康作息成长,并在主人需要的时候走上手术台,一件件交出他们的器官直到完成使命。


而如今现实生活中,器官移植不再那么难,未来不会有人死于器官衰竭,也不再有罪恶的黑市器官交易,更不会有克隆人的牺牲。



因为转基因猪会在必要的时候为人类提供安全、健康,且永远不会被感染的器官。

什么,猪给人类提供移植器官?这事儿是怎么做到的?


为了弄清这些问题,还是先捋一捋整件事情的来龙去脉吧。


众所周知,如今全世界都面临着器官匮乏的严重问题,为了解决这个问题,科学家们可谓是绞尽脑汁,经过无数次尝试以及失败教训,最终身为“二师兄”的猪被推选出来勇挑重担。



但猪器官对人类来说还有两个潜在威胁;首先呢,人和猪是不同的种类,异种器官移植肯定会造成一定的免疫排斥;其次是猪自身携带有病毒,如果将其器官直接移植到人体,可能会造成危害。所以世界卫生组织以及美国政府一致要求,在找到妥善解决办法前,不能进行任何异种器官移植的临床试验。



美国哈佛大学和eGenesis公司(一家致力于利用基因编辑技术的生命科学公司)的研究人员都致力于这两个问题的研究。他们使用“基因魔剪”Crispr-Cas9(精确的基因编辑工具),结合基因修复技术,成功灭活了 62 个猪基因组内的病毒元件,这可是相当于把猪器官移植中有可能带给人类威胁的 62 颗潜在炸弹一一摘除了。



然后,研究人员通过细胞核移植操作,利用修改好的猪纤维细胞制造出猪胚胎,并植入代孕的母猪体内;当这只小猪出生后,它身上每一个细胞都是经过修改的没有病毒基因的细胞,因而它身上的每一个元件都可以用于救助需要器官移植的人类。



eGenesis创始人之一、首席科学官杨璐菡博士透露,他们总共培养出了37只没有猪内源性逆转录病毒(PERVs)的小猪,其中15只存活了下来; 这些小猪现在已经有几个月大了;它们是一种小型猪,体重不会超过150磅(约68.千克),它们器官的大小正好适合于成人的移植。


现在这些小猪均发育正常且体内无病毒,也没有出现身体或精神上的疾病。即便如此,这并不意味着它们的器官已经可以使用,因为还有“排异反应”这一更大难题摆在面前。



研究人员将在这批猪种的基础上继续改造基因组以解决免疫排斥问题,争取早日实现异种器官移植临床应用,拯救千千万万等待器官移植的病人。


不得不承认这是一项科技壮举,但总有一些人热衷于制造异种移植恐慌,因为PERVs的实际风险并不确定。


美国食品和药物管理局(FDA)坚定地支持不含PERV猪的下一步人体试验。


阿拉巴马大学伯明翰分校的移植免疫学家大卫·库珀(David Cooper)说:“很显然,这些尚未解决的问题使得猪器官移植的道路变得更加的崎岖。”



马里兰大学医学院心脏移植手术医师Muhammad Mohiuddin的团队去年报道,将猪心移植到狒狒胸腔后,心脏可继续存活多年;如今,他们正准备用基因工程猪心做替换实验。


“此时此刻,我认为,PERV的担忧已不复存在,George Church团队已经向我们展示了操作手段,一旦FDA给我们授权,我们必然采取行动。”Muhammad Mohiuddin说。



基因编辑技术为异种器官移植带来生机,它是科学和医疗的未来,但它的存在也更容易招来伦理争议。


一些人十分反感培养猪来获取器官。很多病人更倾向于人体器官移植,但全部使用人体器官进行移植并不现实,毕竟可移植的人体器官严重短缺。


虽然伴随很大争议,但如果真能实现猪器官到人体的移植,能够拯救那些在等待器官移植的过程中死去的患者,那将是人类科学史上的一大进步。