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基因剪刀

2017-08-29 23:01:45人人健康Everyday

众所周知,脱氧核糖核酸(DNA)是重要的遗传物质,它呈螺旋互绕的双链结构。而在DNA链条上,一个具有某种功能的片段就是基因。

 

近些年,一项被俗称为“基因剪刀”的前沿技术备受关注,并在医疗应用方面显示出了极大潜力。

 

 

 

 

那么,什么是基因剪刀?基因剪刀正式学术名称是基因编辑技术。它可以断开DNA链条,对其进行改动,然后重新连上,就像人们写作时编辑文字那样。由于对DNA链条有剪断操作,所以被形象地称为“基因剪刀”。

 

基因组常被称作是“生命天书”。而基因剪刀的出现,使得科学家们可以编写“生命天书”。如此,很多疾病也将不再让人“谈虎色变” 。

 

2017年|秋

编写“生命天书”

 

电影《金刚狼3》的上映,引发了人们对基因改造的兴趣。事实上,基因编辑技术早在20世纪90年代就出现了,但直到2013年“基因剪刀”的概念才真正流行起来,而这一切与一位出生在石家庄的美籍华人科学家张峰有着极大关系。

 

研究发现,细菌有一种能力极强的免疫系统:当外来的病毒(噬菌体)感染细菌时,细菌就利用身体里的一种酶(Cas9)来切断外来病毒(噬菌体)的基因。

 

这样,外来的病毒(噬菌体)不能在细菌身体里复制了(繁殖了),就相当于把病毒(噬菌体)间接杀死了,这样细菌就不会得病了。

 

根据这种现象,32岁的张锋在美国麻省理工学院发明了一种叫作CRISPR/Cas9的技术,也叫基因编辑技术,这种技术能对基因进行剪切,形成了一套基因编辑系统,或许将来人们治病可以选择“基因手术”。

 

我们都知道,人生病大多是由于基因的关系。例如,人患癌症,大多是由于基因突变。所以,理论上,如果用CRISPR/Cas9技术将机体里发生突变的基因剪切掉,植入健康的基因,人的癌症就会从根本上治愈。

 

所以,“基因剪刀”一出现,立即引发业界极大关注。科学家们认为,通过这项技术,人类将可以编写“生命天书”。

 

事实上,此次应用基因剪刀成功阻止视网膜血管新生,也证明了人类有望以前所未有的能力改造自身。

 

视网膜血管新生,是指视网膜表面长出新的、异常的血管。随着病程变化,这些新生血管会渗漏、破裂甚至导致视网膜脱落,诱发视力受损乃至失明。增生性糖尿病视网膜病变、湿性老年性黄斑变性等,都可能引发视网膜血管新生。

 

而目前主要靠血管内皮生长因子抑制剂类药物来抑制新血管生长,减轻血管渗漏,但需持续用药,还有相当数量的患者对血管内皮生长因子抑制剂不响应。

 

研究人员尝试以腺相关病毒为载体,对受体的基因进行编辑,阻断眼内病理性的血管新生。结果显示,在实验鼠身上,只需一次腺相关病毒的注射就能完成基因编辑,阻断了视网膜血管新生。

 

下一步有望利用这种基因编辑技术开发出新疗法,临床治疗以病理性眼内血管新生为特征的眼部疾病。

 

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从追随到领先

 

简单来说,基因剪刀技术有两大功能,一个是GPS定位,另一个则像一把DNA的分子手术刀,精准剪切人体基因的某个位置。

 

这与计算机编程的流程相似,我们可以“插入”一个基因,“删除”一个基因,或是“修改”一个错误的基因。

 

正因如此,在生命之初的胚胎阶段,基因编辑技术的运用,能够完善基因的表达和功能,减少先天性疾病,显现优质性状,甚至“完美人类”的诞生都有可能。

 

但是,由于涉及人类基因的研究必须经历严格的伦理审视,所以基因编辑技术目前不能逾越红线,用来制造“完美人类”。不过,新一轮方兴未艾的基因研究浪潮中涌现不少中国面孔,中国“基因剪刀手”正在集体崛起。

 

2016年8月,中国科学家在全球首次利用CRISPR-Cas9技术进行人体临床试验。四川大学华西医院教授卢铀领导的团队将用这一技术改造免疫细胞,并注射入病人体内,以治疗非小细胞肺癌。

 

在全球首次运用“基因剪刀”修改人类胚胎基因的,也是一位年轻的中国科学家。2015年,中山大学80后科学家黄军就利用这一技术修改人类胚胎中可能导致地中海贫血的基因。

 

黄军就也因此被《自然》杂志列入全球十大科技人物。另一位因为运用“基因剪刀”而获得《自然》杂志奖项的中国科学家是高彩霞。

 

她是中国科学院遗传与发育生物学研究所的植物生物学家,她与实验室同事率先在农作物,特别是小麦和水稻上成功使用了这项革命性的基因编辑技术。

 

以“人类基因组计划”为代表的上一轮基因研究浪潮中,中国科学家处于追随的位置。这是因为主要基因测序工具都是国外科学家发明的,而中国科学家承担的工作量只占整个计划的百分之一。现如今,许多在中国完成的基因编辑工作都具有开创性。

 

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生命完善的新蓝图

 

“基因剪刀手”们将把我们带向何处?未来的生活会有多大改变?这也是普通百姓关心的实际问题。

 

从近期来看,基因编辑技术可促进相关医疗领域的发展,将为治疗疾病开辟新的途径。

 

例如黄军就的研究成果为治疗一种在中国南方儿童中常见的遗传疾病——地中海贫血症提供了可能,而眼下还有研究人员试图通过修改免疫细胞的基因来达到治疗肺癌的目的。

 

目前,全球具有器官移植需求的病人不在少数,而捐献的器官数量有限。异种器官移植也被“人类基因组编写计划”列为6个先导项目之一。

 

科学家们正在研究如何用猪培育可供移植的器官。目前的技术障碍之一是猪体内存在一些有害基因,可能给人类带来新的疾病。不过,已经有科学家使用基因编辑技术去除了猪基因组中62个有害基因,扫清了猪器官用于人体移植的一大障碍。

 

从远期来看,基因编辑技术可能开启一个现在无法想象的全新世界。最典型、也是最受质疑的就是关于创造生命或创造人类的问题。

 

2015年年底,中美英等多国科学家和伦理学家在华盛顿举行“人类基因编辑国际峰会”。会后声明划出的红线是,禁止出于生殖目的而使用基因编辑技术改变人类胚胎或生殖细胞。

 

这意味着,用“基因剪刀”帮助自己治病可以,但不能用它来制造完美的下一代。

 

其实,纵观生物技术发展史,试管婴儿、克隆技术、转基因技术出现时都曾引发巨大争论,但这些技术仍然对人类社会作出了巨大贡献。所以,对于基因剪刀技术的发展,我们都将充满期待。