视网膜基因治疗25年后，未来看起来更加光明！
导语
大不列颠及北爱尔兰联合王国伦敦Bath St分子疗法眼科研究所的Ali RR近日在 Hum Gene Ther杂志发表了一篇文章，题目为"The future looks brighter after 25 years of retinal gene therapy"，他们系统的阐述了视网膜基因治疗的发展现状，并对未来的治疗充满希望。
体内基因递送到视网膜的第一份学术论文可以追溯到1987年，当时采用的方法是在新生小鼠眼内注射逆转录病毒载体。后来陆续的研究发现，使用腺病毒、腺相关病毒和慢病毒载体也可以成功地将基因转导到视网膜细胞。
到2000年，与其他器官和组织相比，眼睛在临床应用的安全性、功效和途径方面已经有比较清楚的研究，为体内基因治疗提供了诸多优势。这促使研究者在动物模型中进行相关的概念验证研究。
有研究报道，在具有先天性失明症的大型动物模型中成功恢复视力，这为治疗人类隐性遗传性盲症的第一次实验提供了强有力的的基础。首次人类试验结果表明，其安全性良好，并具有一定的疗效。这使得视网膜基因治疗趋于成熟。
随着快速的临床治疗的发展，也发现了各种新的挑战，包括针对晚期感光器变性或遗传性视网膜营养不良的患者，及具有大基因缺陷的患者的治疗仍有巨大挑战。但在过去25年中，研究取得了巨大的进步，在发表的综述文章中，他们认为，视网膜基因治疗将会有光明的未来。
编译自：The future looks brighter after 25 years of retinal gene therapy.Hum Gene Ther 2017 Aug 21.
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