从基因治疗公司Vivet Therapeutics获3750万欧元，看全球这几家基因治疗公司
5月4日，法国基因治疗公司Vivet Therapeutics宣布完成3750万欧元A轮融资的消息再次引起笔者的关注。前两篇基因治疗系列报道中，火石已经介绍了10家公司，借此机会，本文将继续推荐5家值得关注的基因治疗公司。
文|木易
往前报道：
Vivet Therapeutics
Vivet Therapeutics公司致力于为罕见遗传性代谢疾病开发新型基因疗法。在日前宣布的A轮融资中筹集了近3亿人民币的资金，Novartis Venture Fund和Columbus Venture Partners领投，Roche Venture Fund、HealthCap、Kurma Partners和Ysios Capital参与投资。
2016年成立于法国巴黎，Vivet Therapeutics利用新型腺相关病毒（AVV）作为将健康基因转运到肝脏的“穿梭机”，将健康基因转录到治疗性蛋白质释放其生理功能来治疗遗传性疾病。基于这项技术，Vivet Therapeutics建立了多元化的基因疗法在研产品线。
Vivet Therapeutics公司的基因疗法
公司旗下领先的开发技术VTX801是针对威尔逊病的新型在研基因治疗方案，使用新型修饰的AAV载体将ATP7B基因转运到携带缺陷基因的肝细胞中，已达到治疗疾病的根本原因。据了解，VTX801在威尔逊患者中的首个人体试验预计将于2018年底之前进行。
深圳市赛百诺基因技术有限公司
赛百诺公司可谓是我国基因治疗产业领域内开拓先锋，其自主研发的重组Ap53腺病毒注射液（今又生/Gcndicine）早在2003年就获得CFDA批发的新药证书，成为世界上第一个获得官方批准上市的基因治疗新药。据了解，今又生的研发从政府和公共基金处获得了5000多万元的资金支持。
虽然之后该药在产业化过程中，由于资金问题曾遭受波折，但依然不能否认其在国内基因治疗领域的领先地位。赛百诺公司也在该药上市后从单纯研发型企业转变为市场导向性企业。
在新产品项目方面，赛百诺公司也继续对“静脉给药型重组人p53腺病毒注射液”(ivAd-p53）和“双基因重组溶瘤腺病毒注射液”(SBN-3)进行研制开发，并引进了2个外部新产品项目“蛋白A免疫吸附系统”和“腺病毒多聚阳离子包被技术”。其中，ivAd-p53是“今又生”的改进型，更适宜于静脉给药，也可局部给药。
北京奥源和力生物技术有限公司
成立于2005年的北京奥源和力生物技术有限公司由医学博士李秉珅创立，这是国内第一家致力于以单纯疱疹病毒为载体的基因治疗创新药物开发、生产和销售的生物技术公司。据了解，今年4月初，奥源生物已经获得由云峰基金重磅投资的新一轮融资，投资金额尚未披露。
基因治疗是现代生物医药治疗史上一次崭新的革命，载体技术是基因治疗成功的关键。奥源生物已经建立了拥有自主知识产权的载体平台——HSV-1载体平台。基于该平台技术，公司在开发针对肿瘤、遗传病、免疫系统及神经系统疾病的有效基因治疗药物的同时，还能为药企及科研单位提供技术服务。
OrienX0 10是奥源生物独立开发并拥有自主知识产权的基因治疗新药，中文全称为重组人GM-CSF单纯疱疹病毒注射液，已经于2014年5月完成I期临床试验，用于恶性实体瘤的基因治疗。
4D Molecular Therapeutics
4D Molecular Therapeutics是美国加州的一家致力于研发和商业化治疗遗传性疾病相关的基因治疗产品的生物技术公司，成立于2013年。公司美好的愿景是解锁基因治疗领域的全部潜力，利用定制的AAV载体将基因输送到身体中的任何细胞，以消除疾病。
为此，4D Molecular Therapeutics开发了一款基因表达载体研发平台。通过该平台，任何遗传疾病的患者都能获得一款私人订制专有的基因表达载体。该载体能够靶向患者特定的病变组织，且不引起机体的免疫反应。目前已经推出了靶向视网膜、心脏、肝脏、大脑、骨骼肌以及肺部等组织的基因表达载体，主要针对严重的单基因遗传病。
可以说，4D Molecular Therapeutics是领域内学术界和制药界合作的典例。公司的研发技术来自于加利福尼亚大学伯克利分校的化学工程师David Schaffer，开发了15年。与当前的腺相关病毒相比，4D AAV vectors具有高效和靶向特定的优势，因而也深得罗氏、辉瑞和
UniQure等公司的的青睐。
此外，早在2015年8月，这家公司曾获的7百万美元的风险投资，具体投资方并未披露。
Agilis Biotherapeutics
Agilis Biotherapeutics是美国纽约一家致力于运用基因疗法治疗罕见中枢神经系统疾病的生物技术公司，通过诱导治疗性基因的持续表达来提供终身临床益处或功能治疗。2014年1月，这家公司曾获得8百万美元的A轮融资，投资机构并未披露。
Agilis Biotherapeutics治疗这些罕见疾病的转化方法是将天然存在的基因校正拷贝后直接递送到靶细胞。芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症是Agilis Biotherapeutics公司重点关注的疾病领域。公司用于治疗AADC缺乏症的基因疗法已经在近20名病人身上取得了成功。接受过一次基因疗法后，患者在接下来数年中运动能力和认知能力都有显著的持续性提高。之后，Agilis公司将与台湾大学开展IIb期临床试验。
Agilis Biotherapeutics的基因治疗管线
与Intrexon、Friedreich等公司合作，通过技术平台和资源共享的方式，Agilis Biotherapeutics已在2016年底宣布获得旗下基因疗法AGIL-AADC获欧盟、美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗AADC缺乏症。
结语
我国生物技术企业在某些产品研发领域其实并不落后于美国，甚至可以与之竞争，但在市场推广时显露的弊端使得我国缺乏竞争力。在美国，一项医药研究自实验室基础研发开始就不断有投资者接棒，待产品上市后，往往由大型医药企业接盘。而我国资本市场的不完善，导致产品在上市后容易出现资金短缺问题，造成产业化过程缺憾，赛百诺的“今又生”就是典例。
