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美国首款AAV载体的基因治疗药物,全票通过FDA评审!

2017-10-19 08:03:27吉凯基因转化医学平台


 

近日,Luxturna基因疗法获得美国FDA评审委员会全票通过,成为第一个在美国获得批准的基因治疗药物,它利用腺相关病毒(AAV)作为载体,携带RPE65基因,治疗一种人类遗传性视网膜病变造成的视力丧失。

 


 

当然,Luxturna并不是全球首个接受FDA评审的AAV基因治疗药物,2016年,基因治疗公司AveXis宣布,其在研新药AVXS-101,使用AAV(腺相关病毒)作为载体,携带SMN基因,用于治疗一种常见的 I 型脊髓性肌萎缩症,获得美国FDA的突破性疗法认定。而在2012年,欧盟批准了UniQure公司研发的应用于脂蛋白脂酶缺乏(lipoprotein lipase deficiency)的基因治疗药物Glybera。Glybera将功能性LPLD基因包裹进AAV(腺相关病毒),注射入患者的骨骼肌,通过一次性的治疗,达到长期的显著降低急性胰腺炎的发病率的效果。

 

早期的基因治疗时代,由于腺病毒载体引起了患者免疫系统的过度反应和死亡,因此FDA曾宣布暂停大部分的临床试验。而作为基因治疗载体的AAV,它具有免疫原性极低,感染效果最好,不整合入细胞核基因组,一次感染可长时间稳定表达的特点,为基因治疗带来了新的希望

 


 

 

吉凯基因生产的临床级别基因治疗载体病毒

 

目前在FDA注册在案的AAV相关的临床实验有超过100,其中大部分立项集中在临床一期和二期,一项完成临床三期的招募。因此,AAV可以说得上是基因治疗领域当前最火热,最安全,临床应用可能最大的载体!AAV引领基因治疗的时代真的来了!


吉凯基因为广大科研工作者提供口碑好、高质量的AAV工具产品,具有高纯度、高活性、周期短等特点,研究领域涉及心、肝、肺、胰、肌肉、神经、眼科学等各个领域。同时,我们于2015年在国内率先建立了cGMP级病毒生产车间,可提供临床级别的基因治疗载体病毒,旨在为基因治疗贡献一份力量!