默克开发替代性CRISPR基因组编辑方法

2017-05-19 08:38:13基因谷

新技术将能帮助改进基因组编辑，为研究带来新的可能性

创造在疾病特异性应用中迅速部署新近发现的细菌CRISPR系统的方法

相关研究文章在知名期刊《Nature Communications》上发表

德国达姆施塔特2017年5月17日电 /美通社/ -- 领先的科技公司默克(Merck)开发了一种新的基因组编辑工具，能够让CRISPR变得更加高效、灵活和具有特征性，由此为研究人员带来更多的实验选择，并以更快的速度获得实验结果，从而加速药物开发和新疗法的诞生。

默克开发了一种替代性CRISPR基因组编辑方法，为研究带来新的可能性，能够由此以全新方法在疾病特异性应用中迅速部署新近发现的细菌CRISPR系统

这项新技术名为“proxy-CRISPR”，能够覆盖先前无法到达的基因组区域。若是不开展大量重组工程工作，大多数在细菌中发现的天然CRISPR系统便无法在人类细胞中发挥作用。不过，proxy-CRISPR却能以快速简单的方法来提升它们的可用性，而且无需费力地对天然的CRISPR蛋白进行重组。

默克已经为proxy-CRISPR技术提交了多项专利申请。而这些指向proxy-CRISPR技术的专利申请也只是默克自2012年以来提出的众多CRISPR专利申请的一部分。

默克执行委员会成员、生命科学业务部首席执行官乌迪特-巴特拉(Udit Batra)表示：“在更灵活、更易于使用的基因组编辑技术面世后，研究、生物工艺和全新治疗方式如今更具发展潜力。作为基因组编辑方面的领导者，默克开发新技术也只是我们致力于解决基因组编辑领域挑战的一个例子，我们也将继续优先开展CRISPR研究。”

默克关于proxy-CRISPR的研究文章《Targeted Activation of Diverse CRISPR-Cas Systems for Mammalian Genome Editing via Proximal CRISPR Targeting》（借助近端CRISPR靶标，有目的性地激活多元化CRISPR-Cas系统，从而进行哺乳动物基因组编辑）在2017年4月7日版的《Nature Communications》（自然通讯）上发表。这篇文章主要是解释如何通过为DNA切割来开放基因组，使得CRISPR变得更加高效、灵活和具有特征性，从而让研究人员获得更多的编辑选择。

CRISPR基因组编辑技术正在推进开发面向当前所面临的一些最严重疾病的治疗选择，包括如今治疗选择有限或尚未出现的慢性病和癌症。CRISPR的应用范围非常广泛，从识别和癌症有关的基因一直到进行有关导致失明的回复突变。CRISPR使用一种名为“Cas9”的酶来切割DNA，为基因组编辑提供支持，但是这样做的目标锁定能力有限。这种有限性促使默克关注开发proxy-CRISPR。

默克在基因组编辑领域拥有14年的历史，是第一家在全球范围内为基因组编辑提供定制生物分子（TargeTron™生物分子和锌指核酸酶）的公司，推动全球研究领域采用这些技术。默克还是第一家制造覆盖整个人类基因组的成簇CRISPR序列库的公司，让研究人员能够探究更多关于疾病产生的根本原因的问题，由此加快治愈疾病的进程。默克也支持开发基于基因和细胞的疗法，并生产病毒载体。2016年，该公司推出了一项基因组编辑计划，旨在通过专门的团队和更加强大的资源来推进基因组编辑领域的研究，这进一步加强了默克对基因组编辑领域的承诺。

proxy-CRISPR这项新技术是默克现有CRISPR应用的后续发展成果。该公司将在2017年晚些时候推出面向研究领域的下一套基因组编辑工具，而这套工具将会包含Cas蛋白和类似Cas蛋白的全新与改良版本。

默克的CRISPR表观遗传活化剂(p300-Cas9)能够帮助推进科学家探索表观遗传修饰及相关疾病的方式，该成果入选了《The Scientist》（科学家）的2015年十大创新产品榜单。

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