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重大进展:患者对诺华Kymriah基因疗法有持续反应

2017-12-11 17:00:01细胞治疗研究

 


 

根据周日一个医学会议上发布的最新数据,最初对诺华公司新型基因修饰免疫治疗产生反应的程度较重的血癌患者在治疗至少6个月后仍然有反应。


 

在46例接受诺华Kymriah治疗至少6个月的弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的患者中,30%仍有完全反应,意味着没有可察觉的癌症迹象,另有7%的患者达到部分反应。


 

研究人员在亚特兰大的美国血液学会会议上报告,针对81位患者的研究结果显示,接受治疗3个月后无癌症迹象的患者,在治疗6个月甚至更久之后仍没有复发迹象。


 

该试验的首席研究员Stephen Schuster博士说:“接受3到6个月治疗后完全缓解的患者将获得更持久的缓解。”Schuster博士有曾接受Kymriah治疗后3年以上仍存货的患者案例。


 

诺华于2017年8月30日在巴塞尔宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Kymriah™ (Tisagenlecleucel)静脉输注悬浮液(之前称为CTL019)——首个嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法用于治疗25岁以下、难治性或两次或多次复发的B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)患者。Kymriah是新型免疫细胞疗法,也是一次性疗法,利用患者自身T细胞来对抗癌症。Kymriah是FDA批准的首个以基因转移为基础的疗法。


 

复发或难治性(r/r) B细胞前体ALL患者预后一直不佳,因此急需能改善预后的新治疗选择。这些患者通常会接受包括化疗、放射、靶向疗法或干细胞移植在内的多种治疗,患者五年生存率不到10%。


 

Kymriah是创新型免疫细胞疗法,也是一次性疗法。该药物使用嵌合抗原受体内的4-1BB共刺激域来增强细胞扩增和持久性。2012年,诺华和宾夕法尼亚大学(Penn)开展全球合作,进一步研究、开发CAR-T细胞疗法并推进商业化,用于癌症研究性治疗的Kymriah即是其中之一。


 

在最新的中期分析中,应答的中位持续时间尚未达到,这意味着超过一半的患者没有病情复发或加重。


 

诺华预计到今年年底,将有35个中心能够处理Kymriah的全面运作。


 

Stephen Schuster博士说:“我们正处在一个非常棒的时期,而这只是一个开始。”


 

资讯来自:同花顺美股