回顾|基因可编辑，未来能改变？
1987年，一个科学研究小组发现，在一个细菌基因的一端有一个奇怪的重复序列。到了2013年，随着研究人员对基因编辑工具有了更多的了解，他们发现，基因编辑工具似乎是一种精确的万能基因武器，它可以用来删除、添加、激活或抑制其他生物体的目标基因，这些目标基因包括人、老鼠、斑马鱼、细菌和农作物细胞内的基因。那么，当今基因发展技术现状怎样？基因编辑对人类的发展有什么意义？基因编辑面临哪些挑战？本期首都科学讲堂，由中国科学院遗传与发育生物学研究所研究员、博士生导师马润林先生带大家了解基因编辑的魅力。
【一段小视频回顾精彩内容】
基因——
编码蛋白质或其调控信息的一段核酸DNA序列
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人类和其他一切生物的生长发育均由基因控制。
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生物的全套基因存在于每一个生物的细胞核内。
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基因通过DNA复制和细胞分裂传给下一代细胞。
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检查一个人的DNA突变情况可以追溯其历史。
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检查特定人群的DNA突变可以追溯其迁徙历史 。
基因是干什么用的?
基本功能:编码与指导合成蛋白质
• 基因 = 生命源代码 = 生命的设计蓝图
• 自然界一切生命形式,无论动物、植物或微生物,都由其基因精确控制：
-控制无性繁殖(低等生物)
-控制有性繁殖(高等生物)
- 控制胚胎发育
-控制个体发育
-控制系统发育
-控制生物的形态、性状、色彩、习性、寿命、行为
-控制人类的生老病死
• 生命的内在驱动力,在于基因要复制与扩散的趋势。
• 基因与环境的相互作用,导致万物进化、物竞天择。
• 携带“有害”或缺陷基因的个体会被自然竞争淘汰。
• 携带“优势”基因的个体得以顺利繁衍与遗传扩散 。
什么是基因编辑？
基因编辑是指通过基因剪辑和重新排列组合形成基因新的性状。
CRISPR是指规律间隔短回文重复序列，Cas9:CRISPR相关蛋白9指的是一种能够切割DNA的核酸酶，Cas9可以切割任何与guide RNA碱基匹配的dsDNA,由此成为基因编辑的最佳工具酶。
基因编辑具有很大的潜能，因为人类首次能够实现对于任何物种基因进行编辑，这让再造物种成为可能，虽然技术上有待完善，但是潜能已经显现，基因编辑技术前途光明。
基因编辑技术的应用
• 服务于人类健康
–制备人类多种疾病的实验动物模型：小鼠、大鼠、兔子、猴子等。
–研究每个人类基因的功能：
• 目标基因敲除
• 目标基因敲入
• 目标基因定向改变
• 目标基因调控
–修补和替换一些遗传病患者的缺陷基因：
• 理论上可使大量单基因疾病症状得到矫正或改善
• 遗传及生育缺陷有望从生殖干细胞水平得到纠正
–制备和改造用于人类器官移植的动物。
• 服务于开发人类所需遗传资源
–制备多种服务于人类营养需求的转基因动物：
• 基因编辑马、牛、羊、猪、狗、禽
• MIT张锋教授是首个把CRISPR/Cas9应用于哺乳动物细胞的专家
–致力于提高农作物产量和质量：
• 大米、小麦、玉米、高良、大豆、甜菜等
• 中科院遗传发育所高彩霞教授的杰出贡献全球瞩目
–改造昆虫、微生物的基因组为人类改良环境目标服务：
• 基因编辑蚊子基因组,阻断病毒传播
• 编辑一些细菌基因组,提高工程发酵及污水处理能力
• 服务于保护人类环境
–定向编辑某些昆虫基因组：
• 改造埃及伊蚊(一种蚊子)基因组,阻断致病病毒的传播
• 改造某些授粉昆虫的基因组,提高授粉效率
–定向编辑某些微生物基因组：
• 编辑一些工程菌基因组,提高工程发酵效率
• 编辑某些野生菌基因组,提高污水处理能力
最后马润林先生总结道，CRISPR/Cas9技术有待完善，仍需要解决进入哺乳动物细胞组织内部的问题，然而技术已展现了前所未有的潜力和希望，通过基因编辑技术，人类可以进一步认识宇宙中生命现象。
