世界上最昂贵的药物，从120万美元的基因治疗到45万美元的淋巴瘤药物

2017-05-24 20:27:47理财顾问Leelee

uniQure作为在欧洲的第一款基因治疗的药物，获得了Glybera的支持，尽管它现在是世界上最昂贵的药物，但它很可能会与未来的基因治疗相匹配甚至将其超越。

当Biogen（百健）宣布旗下最新的一款治疗罕见疾病的药物Spinraz（专门针对脊髓性肌萎缩）第一年的治疗定价为75万美元，随后为37.5万美元时，立刻引起轩然大波，对于高价的批评声不断，导致公司股价迅速下跌。

Biogen（百健）及其合作伙伴Ionis目睹这一风波后试图向民众解释，其发言人Matt Fearer表示价格是经过慎重考虑的，并且是在其临床价值的背景下决定的，同时Biogen（百健）还需要资助其他R＆D研发。Fearer说Spinraza的价格其实是与其他同类孤儿药价格差不多的。

此后，尽管有投诉，分析人士已经根据与医生和消费者的对话提高了民众对药物的期望。但是，如果只是在公众舆论的环境中，定价问题依然存在，政府对制药公司在制定价格和提价这个问题上发出的谴责已经超过一年了。

Fearer说得没错，其它治疗罕见疾病药物的价格其实是相似甚至更高的。美国再保险集团（Reinsurance Group of America）汇编了一份榜单，盘点了世界上最昂贵的10款药物。排名是根据私有数据库、学术出版物和在线研究中的批发采购价格来制定的，RGA表示，并以批发采购价格为基准。当然，那不是净价；它没有回扣和折扣。但是，Spinraza的定价不包括那些对消费者的激励，也没有其他美国公共价格标签上罕见的疾病药物。

对于那些支持这个排名的人来说，这包括一些比较熟悉的名字，比如排在第六位的是Alexion的Soliris， 542640美元，还有一些不太熟悉的品牌。下面我们带大家一起来看一下这个排名：

Glybera：121万美元/年

公司：uniQure

适应症：脂蛋白脂酶缺乏遗传病（LPLD）

Glybera尚未在美国上市，在欧洲的定价超过100万美元。它是首个获批的基因治疗药物，掀起了投资界对基因替代治疗的追捧热潮。2012年，Glybera在欧盟获得了批准，推出之初预估将会迎来每年约5700万的峰值收入。但是，事实却并非如此，截止2016年5月，Glybera只售出一支。除了定价过高影响了其销售业绩之外，适应症过于罕见同样也大大限制了它的收益群体。

Ravicti：793,632美元

公司：Horizon Pharma

适应症：尿素循环障碍（UCD）

2015年，Horizon Pharma以11亿美元收购Hyperion Therapeutics，看中的正是这一款治疗尿素循环障碍的拳头产品。自2012年上市以来，Ravicti的销售业绩不菲：2015年达到8700万美元，2016年上涨至1.51亿美元。今年，Hyperion计划推动Ravicti在欧洲的上市计划。2020年，Ravicti的FDA孤儿药专利将到期。

Lumizyme：626,400美元

公司：赛诺菲

适应症：庞贝氏症（Pompe disease）

庞贝氏症是一种溶酶体贮积病，由于患者体内酸性α-葡糖苷酶缺乏而导致糖原无法正常代谢而堆积在溶酶体中，最终导致严重的肌肉损伤。它的发病率为四万分之一，全球预计约有5千至1万名患者。

2011年，赛诺菲收购健赞（Genzyme）将Lumizyme及其姐妹药物Myozyme（首个治疗庞贝氏症药物）收入麾下。去年，这两款孤儿药销售额为7.25亿欧元。但是Myozyme已退出美国市场。

Carbaglu：585,408美元

公司：Recordati

适应症：高氨血症

高氨血症是一种罕见常染色体遗传病，因为患者缺乏N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏，导致体内血氨水平异常增高，从而引发永久性的中枢神经系统损伤。

2010年，Carbaglu在美国获批，并于2014年获得孤儿药资格。除了口服，Recordati还推出静脉注射版Carbaglu。EvaluatePharma预测，Carbaglu2016年的销售额为4800万美元。

Actimmune：572,292美元

公司：Horizon Pharma

适应症：恶性骨质疏松症和慢性肉芽肿病（CGD）

自2000年获批上市以来，Actimmune“几经转手”，这与其超50万的药价有很大关系。2012年，Vidara Therapeutics在私募的支持下以5500万美元的价格从InterMune公司购得Actimmune。据彭博社报道，随后两年Actimmune药价飙升434%。2014年，Horizon Pharma以6.66亿美元的高价“抓住”它。

2016年，Actimmune的销售业绩为1.04亿美元，相较于2015年1.07亿美元有轻微下降。全年12月，Actimmune治疗Friedreich's ataxia疾病的试验失败。

除了药价高昂，Actimmune之所以在药界具有神奇色彩还有一个原因：十年前，InterMune公司CEOScott Harkonen曾因为在一篇误导性新闻中发布不实言论而被软禁6个月。

除了上述前5名药，榜单中同样带有“高价药”标签的药物还包括：Alexion公司的Soliris，治疗非典型溶血性尿毒综合征，药价为409,500美元/年；百健的Alprolix，治疗B型血友病，定价为503,880美元/年；CSL Behring公司的Indelvion，适应症是B型血友病，药价为50万美元/年；BioMarin公司的 Naglzayme，治疗黏多糖贮积症Ⅳ型，药价为485,747美元；Spectrum Pharmaceuticals公司的Folotyn，治疗周围T细胞淋巴瘤，药价为450,540美元/年。

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