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基因治疗:耳聋鼠听见了低语

2017-05-26 16:38:55医学检验事业部文献分享平台

美国科学家通过给予耳聋小鼠一个“重要”基因,使它听见了微小的低语。

科学家们表示动物实验的成功为用于人类的类似治疗铺平了道路。

研究(A synthetic AAV vector enables safe and efficient gene transfer to the mammalian inner ear. Lukas D Landegger et al.)纠正了导致听力缺陷的声音感受绒毛的错误。

研究者使用了一种人工合成病毒来修复缺陷。

“这是史无前例的,这是第一次我们见到这种级别的修复。”波士顿儿童医院的Jeffrey Holt博士说到

 

绒毛缺陷

接近一半耳聋是由于DNA原因所致。

实验在波士顿儿童医院,马萨诸塞眼鼻哈佛医学院进行。小鼠患有亚瑟综合征。

小鼠在生成耳内的微绒毛时发生了错误。

在正常的耳内,外绒毛细胞放大声波,内绒毛细胞将声音转化为电信号然后传递给大脑。

   绒毛正常情况下整洁的以V字形排列。

 

正常的耳内绒毛 中:有缺陷的耳内绒毛。 右:修复后的耳内绒毛。

在亚瑟综合征中,绒毛排列混乱,严重影响了听力。

研究人员研发了一种人工病毒病毒可以侵入耳内并发出正确的指示来生成绒毛细胞。

实验显示极度失聪的耳聋小鼠可以听到最低25分贝的声音(相当于人类低语的分贝数)。

Gwenaelle Geleoc博士告诉BBC:“我们极度惊讶可以看到这种程度的恢复,我们对我们取得的成就感到高兴。”

大约100种不同的遗传缺陷会引起听力障碍。 每一种遗传缺陷都需要一种不同的治疗方式。

Holt博士告诉BBC新闻网:“我们已经对内耳的基础科学有了不错的认识,现在是时候将这些知识转化并且应用于人类病人了。”