基因治疗:耳聋鼠听见了低语
美国科学家通过给予耳聋小鼠一个“重要”基因,使它听见了微小的低语。
科学家们表示动物实验的成功为用于人类的类似治疗铺平了道路。
研究(A synthetic AAV vector enables safe and efficient gene transfer to the mammalian inner ear. Lukas D Landegger et al.)纠正了导致听力缺陷的声音感受绒毛的错误。
研究者使用了一种人工合成病毒来修复缺陷。
“这是史无前例的,这是第一次我们见到这种级别的修复。”波士顿儿童医院的Jeffrey Holt博士说到。
绒毛缺陷
接近一半耳聋是由于DNA原因所致。
实验在波士顿儿童医院,马萨诸塞眼鼻哈佛医学院进行。小鼠患有亚瑟综合征。
小鼠在生成耳内的微绒毛时发生了错误。
在正常的耳内,外绒毛细胞放大声波,内绒毛细胞将声音转化为电信号然后传递给大脑。
绒毛正常情况下整洁的以V字形排列。
左:正常的耳内绒毛。 中:有缺陷的耳内绒毛。 右:修复后的耳内绒毛。
在亚瑟综合征中,绒毛排列混乱,严重影响了听力。
研究人员研发了一种人工病毒,病毒可以侵入耳内并发出正确的指示来生成绒毛细胞。
实验显示极度失聪的耳聋小鼠可以听到最低25分贝的声音(相当于人类低语的分贝数)。
Gwenaelle Geleoc博士告诉BBC:“我们极度惊讶可以看到这种程度的恢复,我们对我们取得的成就感到高兴。”
大约100种不同的遗传缺陷会引起听力障碍。 每一种遗传缺陷都需要一种不同的治疗方式。
Holt博士告诉BBC新闻网:“我们已经对内耳的基础科学有了不错的认识,现在是时候将这些知识转化并且应用于人类病人了。”