解码生命 守护健康

为了这份《基因治疗深度报告》,我们使出了“洪荒之力”!|HSMAP

2017-05-11 16:38:12火石创造


 

导 语

最近的“霍顿嘲讽孙杨”事件激怒了众多网友,但孙杨曾服用禁药却是事实。近几年,随着医疗领域的各项技术突飞猛进,奥组委对运动员的检查也越来越严格。本次出征里约奥运会的选手还将面临全新的测试——基因兴奋剂检测,它将测试运动员是否通过基因治疗的手段提升成绩。


 

目前基因治疗的全球进展究竟如何?火石创造本次隆重推出基因治疗深度报告,将从基因治疗的前世今生、治疗流程、治疗方法、关键技术、应用研究、行业进展等角度深入剖析。
 

 

本文信息及数据均来自HSMAP(火石地图)!


 

命运多舛的基因治疗


 

William French Anderson和Ashanti DeSilva


 

人渣又一次改变世界--上帝之手,初显威力

1990年,William French Anderson医生利用基因治疗方法成功治疗了一位四岁小女孩的重症联合免疫缺陷症。这次治疗拉开了基因疗法研究和开发的序幕,人类仿佛找到了攻克疾病的“上帝之手”。

在1990年之后,世界范围内有超过2000例基因疗法的临床实验陆续开展。而 2007年他因为性侵一名14岁的少女而锒铛入狱,让人唏嘘。


 

遭遇“魏则西”式医疗事故--成也病毒,败也病毒:

由于技术不成熟加上监管的缺失,1999年9月17日,Jesse Gelsinger死于基因治疗后的细胞因子风暴。2003年秋,所有接受基因治疗的病人,有五位被确诊白血病!


 

专利垄断引起的行业发展缓慢--Sangamo的功与过

1996年,基因组GPS和剪刀的组合:锌指核酸酶(zinc finger nuclease/ZFN)的发现让人们对基因治疗希望大增,但由于Sangamo公司利用专利壁垒对整个行业长达20年的垄断,ZFN的应用以及研究受到极大限制。


 

新技术带来行业井喷--大自然的馈赠

神话蛋白 TALE以及CRISPR的发现及发明给基因治疗带来全新的曙光,研究技术的开源也带来了行业的井喷。


 

目 录

第一章、基因治疗前世今生

第二章、基因治疗流程

第三章、基因治疗方法

第四章、基因治疗关键技术基因编辑

第五章、基因治疗应用研究

第六章、基因治疗行业进展

第七章、优秀公司推荐

 


 


 

1基因治疗前世今生

 


 


 


 

2基因治疗的流程

 


 


 


 

3基因治疗方法

 


 


 


 

4三代基因编辑技术

 


 

第一代技术:ZFN(锌指核酸酶)1996年

第二代技术:TALEN(转录激活样效应因子核酸酶)2011年

第三代技术:CRISPR/Cas9(成簇的规律性间隔的短回文重复序列)2013年


 

5基因治疗历年临床研究

 


 


 

6基因治疗的商业发展进程

 


 


 

7典型公司介绍