解码生命 守护健康

准备好彩笔，画重点和热点啦！
 

第八届中美临床与转化医学国际论坛
 

探讨和交流最前沿、最热议的临床转化医学——精准医疗话题；

关注临床诊疗效果和人口健康获益；

是科研人员、医生、企业和投资领军人物和政府决策者至关重要沟通交流渠道。

是未来一代科学家、医生和管理者学习和参与学术交流的最佳环境。

邀请

最近FDA首次批准一种新抗癌药(Keytruda)上市（确切讲是新治疗适应症）在圈儿内刷屏，在业内也撼动了肿瘤免疫治疗的传统认知。

抗癌药不是依据肿瘤原发脏器或组织部分，如肺、肝、肾、胃、肠或子宫等癌症，而是根据癌细胞基因改变机理设置靶向性治疗，这是抗癌免疫疗法的新亮点，新趋势。

这样的奇葩想法历经30载的基础研究磨练而成，可谓30年磨一剑！最初始于霍普金斯大学科研人员一次误打误撞发现了肿瘤细胞基因错配修复缺陷现象，然后契而不舍地探索至今修成正果。

阿司匹林被称为广谱获益的良药，Keytruda的抗癌作用也有异曲同工之妙用，堪称为广谱抗癌药。

瞄准最新进展、最热议题  

在第八届中美临床与转化医学论坛上将是热议主题——邀请院士、临床大咖评述应用前景！一把钥匙开几把锁式抗癌药精准治疗。

把你的问题带来，把专家的思想碰撞带回去

如果单纯从传统药物治疗上看，一种抗癌药对可能的癌症都有效，这好像不是在谈“精准”，而是一药泛化多用。仔细琢磨该药抗癌靶向作用机理，特别是结合多数实体瘤细胞在基因编码上突变或异常，似乎这种另类精准治疗构成了突破性创新思路。精准治疗也可以殊途同归——采用同一抗癌药治愈或消除肿瘤。

北京大学医学部主任詹启敏院士在他个人微信圈里也按捺不住评述：“该项工作是精准医学发展的历史性突破！标志着人类对癌症认识和诊疗水平进入了一个历史性高度。与我国传统医学哲学思想“同病异治”，“异病同治”等精准医学理念高度吻合”。

《科学》杂志的评述是：“FDA批准了一个不能再另类的另类抗癌药，尽管普天下都谈精准治疗，但此类精准抗癌尚属首次，颠覆了目前肿瘤免疫治疗理念，该抗癌药起作用并不在乎癌症原发脏器或部位，而是基于癌细胞的微卫星不稳定性或DNA错配修复缺陷机理。

这就好像当年生物学家、化学家和物理学家对发现人类基因DNA双螺旋完美结构之惊诧! 一切出乎人们的想象。

《MIT科技评述》的赞誉是：“该药是真正的精准治疗新药。它更新了对肿瘤免疫靶向性治疗的认知，原来想象的都是根据肿瘤原发脏器部位定点、定位，现在则是从肿瘤基因变化特质来思考抗癌的同质化治疗方案。

精准医学特别是针对癌症的精准治疗事关重大。目前，普遍的治疗理念仍是寻求个性化/个体化肿瘤基因突变作为“靶标” 而指导制定治疗方案。

不是吗？就连IBM-Watson人工智能也在辅助医生选择和确定个性化癌症标志物——实施靶向性免疫治疗。在实施方案前，做肿瘤组织基因测序，试图明确患者癌症对哪些抗癌药敏感或不敏感。这是绝大多数靶向性免疫治疗的指导思路。

然而在临床中，医生早已领教了肿瘤治疗的不确定性，多数情况下认为是对肿瘤生物学特性和机理不清楚而束手无策，或认为癌细胞基因再次突变或漂移导致靶向抗癌药失效。

FDA批准Keytruda成为免疫抗癌新药，也是基于临床治疗中大数据和效果观察，以及药物机理的转化研究，逐渐地对Keytruda抗癌功能清晰了，最终突破经典学派传统观点——精准抗癌也可以一药多用途。

早在2014年，该药作为治疗黑色素瘤药物获得FDA批准上市。在随后临床应用中显现奇效，包括治愈美国前总统卡特脑部转移性黑色素瘤。另外一方面，让医生最纠结的问题是肿瘤免疫治疗并非所有患者都有效（无论怎样预先检测基因或匹配靶标）。这就是另辟奇径的开始！

Keytruda抗癌药物可用于治疗大肠癌、胰腺癌、胃癌、卵巢癌，以及其他癌症。前提是肿瘤基因检测发现有基因错配修复缺陷现象。
 

Keytruda上市，预期有多少患者获益？

按照目前FDA批准Keytruda应用的抗癌治疗领域（适应症），再加上医生自己发挥的临床应用（Off-label治疗方案），霍普金斯大学肿瘤免疫中心专家推测可能有大约4%晚期癌症患者获益，即每年有3万多位癌症晚期患者接受Keytruda药物治疗。

然而，临床肿瘤专家仍认为，患者应首选常规器官靶向性免疫治疗作为一线治疗方案。除非患者对常规化疗无效或免疫治疗效果不佳。另外，检测癌细胞DNA错配修复缺陷的费用大约在$300—$600美元，采用Keytruda治疗药费大约在10—15万美元/年（相当于100万元人民币/每年）。

Keytruda的临床试验验证效果                       

该药的临床试验是霍普金斯大学医院肿瘤免疫中心和其他四家医院联合完成的。临床试验入组了149位肿瘤患者，分别患有15种不同肿瘤。试验结果验证了40%患者（60位）的肿瘤完全或部分消失了。获得“治愈”的那些患者感觉如释负重，他们不再担心可怕的癌症了。而另外60%患者则没那么幸运。这就是临床与转化医学研究的下一个目标！