基因治疗药物SB-525获孤儿药地位

2017-06-12 12:35:40基因治疗领域

来源：医麦客

血友病作为一种单基因缺陷的遗传疾病，基因治疗则被认为是最理想的终极治疗方案。近两年来A型血友病和B型血友病领域均已取得重大突破。Spark/ Pfizer、uniQure、BioMarin、Sangamo/ Pfizer等相继启动了血友病的基因治疗项目，目前都已进入了I/II期临床试验。

近日，Sangamo Therapeutics和辉瑞公司共同宣布欧洲药品管理局（EMA）已经授予SB-525治疗A型血友病的孤儿药地位（OMPD）。同时公司还宣布旨在评估SB-525治疗患有严重A型血友病的成年人的I/II期临床试验现已开放注册。

其实，Sangamo Therapeutics和辉瑞的合作就在上个月10号刚刚开始，2017年5月10号美国制药巨头辉瑞公司宣布与Sangamo签署5.45亿美元的协议用于共同开发基因治疗药物SB-525。而就在协议签署不到一周的时间里，5月16日，Sangamo Therapeutics公司用于治疗A型血友病的互补DNA基因疗法候选药物SB-525就获得了美国FDA快速通道认定。

SB-525作为SangamoTherapeutics公司用于治疗A型血友病的互补DNA基因疗法候选药物，是一种rAAV（重组腺病毒载，AVV2/6）体基因疗法，这种疗法将人凝血因子VIII互补DNA和合成肝脏特异性启动子递送到患者的肝脏细胞核。这种疗法被设计为通过一次输注就可以提供持续的凝血因子VIII蛋白的治疗性表达。在此之前，美国FDA已授予SB-525孤儿药地位，同时，Sangamo公司已经获得了该药物的IND批准，并计划在本季度末启动用于成人血友病的临床I/II期研究，试验结果预计会在2017年或2018年初获得。基于两家公司之间的合作和许可协议，辉瑞将负责SB-525后续的临床试验和商业化。