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董小岩:基因治疗重返中心舞台,基因治疗时代到来!

2017-06-23 08:46:18南方医北京校友会

        2017年5月14日下午,南方医北京校友会“双创”沙龙活动如期在国宾大酒店举行。20名对沙龙主题感兴趣的校友们,不顾劳顿周日也不休息,前来参加沙龙活动,渴望新知识的举动,实为感动!83级校友董小岩博士先给校友们讲述其在第一军医大学及上海、北京的成长经历,对薛京伦教授、王小宁教授等表达由衷的感恩之心,之后,董博士做了“基因治疗的未来”主题演讲,重点讲述了基因治疗的前世今生以及基因治疗的前景其告知校友们他们科研团队坚守23年“不变初心”的科研创业经历时,校友们纷纷为之感动,董小岩博士及其夫人吴小兵教授均毕业第一军医大学,1998年海归回来后在深圳创业的,成功研制出今又生(gendicine,Ad5-p53注射液)并在中国上市的彭朝晖教授也是八十年代我们上学时的第一军医大学讲师今又生,在2003年成为世界上第一个被批准的基因治疗药物,也是第一军医大学校友善于搞“产学研”科研转化的案例校友们经过互动交流,热烈探讨、思想碰撞,沙龙结束后均感收获颇丰。

          参加南方医北京校友会“双创”沙龙活动的校友们合影留念!


[基因治疗历程]

1989年,人类首个基因治疗方案进入临床试验,全新疾病治疗理念和医学手段让人们充满期望;
 

1992年,复旦大学薛京伦教授,中国第1例人体基因治疗临床试验,血友病B基因治疗;

1999年,腺病毒载体基因治疗病人死亡,后续免疫原性、致瘤性、载体生产及病人群体小,失去了信心;

2003年,来自第一军医大学教师彭朝晖,1998年海归回来后在深圳创业,今又生(gendicine,Ad5-p53注射液) 在中国上市,成为世界上第一个被批准的基因治疗药物(后来因与增资股东方发生矛盾而打官司,企业受到重创);

2003年,中国第1个遗传病基因治疗AAV载体临床试验,AAV2-hFIX治疗血友病B;

近年来西方在单基因遗传病取得突破性进展:黑矇症(2008年)、血友病B(2011年)、LPLD、SCID、帕金森氏病等;2015,AAV-serca-2a治疗心衰获重要进展后宣布遇重大挫折;

2012-12-12,Lenti-CART19/T cell基因修饰 (CTL019)治疗ALL获得巨大成功;

2013年,西方里程碑,欧盟批准第一个基因药物上市:Glybera(AAV1-LPL)治疗脂蛋白酯酶缺乏症;

2016年,欧盟批准第二个基因治疗药物上市:Strimvelis用于ADA-SCID治疗。(GSK)

        董小岩博士非常自豪地向校友们介绍一张完美的“基因药物图”,即纳米级的病毒颗粒(工匠精神的杰作)

         董小岩博士向校友们介绍的,可都是基因治疗领域的“干货”及科研成果!


 

基因治疗产业具有广阔的前景

1、基因治疗--划时代颠覆性的治疗技术:基因药物可以使历史上无药可救的疾病患者“一次治愈”,挽救病患的生命、改善生存质量。近年来,基因治疗理念已经被医药界及学术界广泛接受,并在未来几年内广泛应用于临床。正在迅速显示出其重要的市场价值及投资价值,成为医疗的第三支柱、生物技术产业新的强势增长点。

2、极高的进入壁垒:基因治疗产业发展需要高端的产业人才、不断创新的技术体系、完善的产业化设施、行业知名度高的品牌形象、以及巨额的研发投入等条件,具有极高的进入壁垒。五加和公司已是业界领跑者,具备上述条件。

3、极具爆发性的商业模式:公司未来的商业模式,将基于基因药物、基因治疗工具产品、诊疗中心、独立医院四者相互依托、相互独立的运营模式,为患者提供一份划时代的治疗方案。公司致力于通过爆发式增长的商业模式,打造基于基因治疗为基础、治疗难治性疾病的自组织循环体系。

4、空间巨大的目标市场:国际及国内数百亿美元迅猛发展的基因治疗市场,呈几何级数的爆炸式增长,空间巨大。

        董小岩博士的科研管理团队中,似乎女同志居多哦!

        董小岩校友深情地讲述了他们科研团队不忘初心地坚守23年,专注于基因药物自主研发的艰难岁月,高科技需要大投入,未来的前景又不明朗,烧钱的节奏啊!目前,他们科研团队的五加和技术公司以及相关产业实体,已成为国内顶尖的病毒载体系统提供商和基因药物研发的重要基地。


 

        参加基因治疗的未来沙龙活动的校友们,深深被董小岩博士团队的23年专注如一的坚持以及科研中的工匠精神所感动。五加和科研团队中董小岩博士、吴小兵教授既是第一军医大学(现南方医科大学)毕业的校友,又是并肩战斗的科研夫妻,他们创建了“中关村美中生物技术产业集群创新联盟、北京瑞希罕见病基因治疗研究所”等科研机构,事业一天天地不断壮大,他们在生物医学技术领域的科研战线上围绕"创新、创业"践行了20余年,取得了丰富的成果。祝愿他们早日攻破技术难关,多研发出一流的基因治疗药物,造福于患者。