MeiraGTx提供全色盲和LCA眼部基因治疗项目临床试验更新
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MeiraGTx,一个位于纽约和伦敦的基因疗法公司,今天宣布因CNGB3基因突变导致全色盲临床研究的第一个患者在伦敦Moorfields眼科医院获得治疗。这个AAV为载体媒介的基因治疗CNGB3不足的研究设计是一个开放标签,多中心,I / II期剂量升级临床试验。 全色盲是一种隐性遗传疾病,其特征是缺乏视锥细胞功能造成视力和色觉损害，中心暗点,畏光和非自愿眼球运动(摆动的眼球震颤)。CNGB3相关的全色盲儿童从出生或早期阶段产生深远的视力障碍,该病症目前无法治疗。 此外,MeiraGTx成功完成其RPE65基因突变雷伯氏先天性黑内障LCA临床试验第二组患者剂量治疗,也是在伦敦Moorfields 眼科医院。 雷伯氏先天性黑内障(LCA)是一类常染色体隐性,早发性视网膜营养不良疾病，导致儿童严重的视力障碍。所有LCA病例高达16%的潜在障碍位于RPE65基因,它在光照后视色素的再生扮演了一个关键的角色。目前还没有批准治疗LCA2-RPE65缺乏的疗法。 “MeiraGTx非常高兴在第二个基因眼科程序开始临床试验,”MeiraGTx总裁兼首席执行官 Alexandria Forbes博士说。“我们致力于治疗眼部遗传性疾病是MeiraGTx主要努力的领域。我们期待继续我们的工作，不仅在LCA2和全色盲,而且也在我们其他罕见眼疾计划。” |
