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一项通过基因改造技术改变患者自身细胞，以治疗复发性急性淋巴细胞白血病（ALL）的疗法得到了联邦食品和药物管理局（FDA）专家小组的认可，这为该疗法最终获得FDA的批准迈近了一步。

据合众国际社报道，周三，FDA专家组一致支持批准这疗白血病的CAR-T基因疗法Tisagenlecleucel （也称为CTL-019）。该疗法主要运用于治疗3-25岁患者复发性急性淋巴细胞白血病（ALL）。

诺华制药公司向FDA提供了此次研究的相关证据。这些主要证据来自对63名患者的研究结果，这些人在2015年4月至2016年8月期间接受了该项治疗。其中52人（82.5%）的病情得到好转，对于复发性急性淋巴细胞白血病（ALL）患者来说，这是极其高的救治率。

在目前的治疗方法下，每年都有约620名儿童和年轻成年复发性急性淋巴细胞白血病患者在获得初步治疗后仍会出现复发情况，这些患者的预后评估都非常差，特别是对于复发超过两次以上或异基因造血干细胞移植后复发的患者。

CTL-019疗法是细胞免疫治疗的一种，也是目前世界上最先进的细胞免疫疗法。

该治疗是先从患者体内分离提取出T细胞，再通过基因改造技术，人工改造T细胞，在体外大量培养后生成肿瘤特异性CAR-T细胞，再将其回输患者体内用以杀死癌细胞。这种疗法具有精准靶向、杀伤性和活跃性持久的特点。

12岁女孩艾米丽?怀特海德（Emily Whitehead）是第一位接受白血病基因改造治疗的儿童。2012年，当时只有6岁的艾米丽在费城儿童医院接受了一项研究性治疗。尽管出现了严重的副作用——高烧、血压下降、肺充血。但她成功摆脱了癌症，并且至今没有复发。

宾夕法尼亚大学医学院儿童癌症研究中心研究主任兼费城儿童医院儿科肿瘤学家格拉普（Stephan A. Grupp）博士指出，这些改造后的T细胞已被证明在成人B细胞白血病中发挥了积极效果，他们也希望该疗法将来能为高危的B细胞白血病和淋巴瘤，以及其他癌症提供更多广泛的治疗方案。