3条音频聊一聊地中海贫血的基因疗法等新研究
1.地中海贫血的基因编辑疗法
2. 抑郁症发病机制的新研究
3. 低剂量镉暴露会延迟伤口愈合
1.地中海贫血的基因编辑疗法
日前,《血液》杂志上发表的一项最新研究表示,利用基因编辑技术CRISPR,可以将一种有益的自然突变引入到血细胞中,从而开启胎儿血红蛋白(foetal haemoglobin)的产生,这一进展或可使人们开发出治愈镰状细胞性贫血和其他的血液疾病的方法。
地中海贫血是由于 珠蛋白基因缺失或点突变造成血红蛋白中珠蛋白链的合成障碍而导致的贫血,患者需要终生接受输血和药物治疗。这项新研究发现,地中海贫血患者如果同时携带一种名为British-198的自然突变,就会减轻贫血的症状,因为这种突变能够开启在正常情形下出生后就已被关闭的“胎儿血红蛋白”的产生。
研究者利用基因编辑技术CRISPR,将British-198突变引入到血细胞中,结果发现,在突变作用下所产生的胎儿血红蛋白可占总血红蛋白水平的20%,此外还发现,这种额外的胎儿血红蛋白对氧气具有非常强的亲和力从而代替有缺陷的成年血红蛋白来发挥功能。
科学家们认为,鉴于这种突变已经自然存在、而且是有益的,这种有机基因疗法(organic gene therapy)应当可以有效、安全地治疗严重的血液疾病。不过,它在被用于人体之前,还需开展更多的研究。
2. 抑郁症发病机制的新研究
重度抑郁障碍(MDD)是由于患者个体内遗传基因异常,或后天环境的巨变所引起的一种情绪性功能障碍,表现为以持久自发性的情绪低落为主的一系列抑郁症状。患者的低落情绪往往复杂且多变,难以实现持续性的治疗。
近日,发表在Cell杂志上的一项研究显示,某一独立的抑郁症状可能是通过大脑不同回路的差异变化来进行编码的,腹侧苍白球(VP)中,白蛋白阳性(PV)神经元的离散电路能够影响大脑中产生抑郁情绪的区域。
该项最新研究发现了机体中“与绝望和无助感”相关的大脑回路,在小鼠实验中对这一 回路 进行特异性修饰,可以改善抑郁小鼠的行为变化,甚至使它们表现得与正常小鼠毫无差别。
研究人员表示,从某种意义上说,不同的大脑区域和大脑回路可能会介导或导致抑郁的不同方面,这一研究结果为开发抑郁症的新疗法提供了坚实的基础。
3. 低剂量镉暴露会延迟伤口愈合
日前,国际《毒理科学》杂志在线发表的一篇研究论文指出,慢性低剂量镉暴露会抑制皮肤损伤早期的炎症反应,延迟伤口愈合。
研究人员表示,镉是一种重金属元素,广泛应用于制造合金、镍镉电池、颜料和涂料、荧光剂、塑料稳定剂等。虽然使用广泛,但镉是一种危害健康的环境污染物,它具有广泛的组织器官毒性,对肾脏、骨、肝脏、心血管系统、呼吸系统、生殖系统都有损害,国际癌症研究机构已将镉列为人类致癌物。近年来,镉对免疫系统的影响也正日益受到关注。
该研究观察了慢性低剂量镉暴露对小鼠皮肤伤口愈合的影响。在正常的伤口愈合过程中,早期的炎症反应属于天然免疫反应,通过嗜中性粒细胞和巨噬细胞浸润、促炎细胞因子(IL-1β,TNFα,IL-6等)表达来清除伤口部位的病原体及坏死组织,从而促进伤口愈合。实验过程中,研究人员给小鼠自由饮用含低浓度氯化镉的水,致使小鼠血液中镉浓度与镉职业暴露工人及镉污染地区居民的血镉浓度相当,结果发现,小鼠的皮肤伤口愈合明显延迟。此外,进一步研究还发现,镉可能通过 干扰伤口组织趋化因子的产生、 抑制嗜中性粒细胞对趋化物质的反应 而减少嗜中性粒细胞的浸润。
这项研究不仅揭示了慢性镉暴露抑制皮肤伤口愈合的细胞和分子机制,而且为促进伤口愈合提供了潜在的干预策略。