AGTC提交RPGR基因突变引起的XLRP疗法试验性新药申请
2017年8月10日
应用遗传技术公司（AGTC）是一家正在进行基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗罕见疾病临床试验的生物技术公司，今天宣布已经向美国食品和药物管理局提交了一项试验性新药申请（IND），以进行基因疗法候选产品治疗由RPGR基因突变引起的X连锁视网膜色素变性（XLRP）临床1/2期试验。
XLRP是一种遗传性疾病，导致渐进性视力丧失，从年轻男孩的夜盲开始，随后逐渐缩窄视野。受影响的男子四十岁左右进入法定盲。临床前数据表明，使用试验性基因疗法产品的治疗可以减缓由RPGR基因突变引起的XLRP的犬科视觉功能的丧失。 XLRP和X连锁视网膜劈裂症（XLRS）是AGTC与Biogen，Inc.（BIIB）合作和许可协议中的两项领先发展计划，旨在为多种眼科疾病开发基因疗法。
AGTC总裁兼首席执行官Sue Washer说：“我们致力于推进治疗方法，以满足罕见遗传性视网膜疾病患者的未满足需求，并在这一领域提交我们第五项IND是一个重要的里程碑，可能最终改善受XLRP影响人群的生活。基因治疗临床试验继续快速发展，这对AGTC，临床群体和受眼睛疾病影响无法获得治疗的患者，是一个令人激动的时刻。”
AGTC计划启动一项临床研究，未来几个月在美国评估其专有基因疗法治疗RPGR基因突变引起的XLRP的安全性和有效性。
目前，AGTC正在安排招募患者参加XLRS临床试验以及由CNGB3和CNGA3基因突变引起的全色盲临床试验。 有兴趣参与或了解AGTC当前和即将到来的临床试验的患者和护理人员可以访问www.agtc.com/patients-and-caregivers或电子邮件advocacy@agtc.com。
http://ir.agtc.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=1036875
