国内基因治疗企业一览（含进展）
基因治疗最有希望发展的年代，国内哪些基因治疗公司才露尖尖角？哪些又已然亭亭？在今天的文章中，笔者将盘点国内基因治疗公司的发展现状，以飨读者。
深圳市赛百诺基因技术有限公司
成立于1998年的赛百诺公司可谓是我国基因治疗产业领域内开拓先锋，其自主研发的重组Ap53腺病毒注射液（今又生/Gcndicine）早在2003年就获得CFDA批发的新药证书，成为世界上第一个获得官方批准上市的基因治疗新药。据了解，今又生的研发从政府和公共基金处获得了5000多万元的资金支持。
虽然之后该药在产业化过程中，由于资金问题曾遭受波折，但依然不能否认其在国内基因治疗领域的领先地位。赛百诺公司也在该药上市后从单纯研发型企业转变为市场导向性企业。
在新产品项目方面，赛百诺公司也继续对“静脉给药型重组人p53腺病毒注射液”(ivAd-p53）和“双基因重组溶瘤腺病毒注射液”(SBN-3)进行研制开发，并引进了2个外部新产品项目“蛋白A免疫吸附系统”和“腺病毒多聚阳离子包被技术”。其中，ivAd-p53是“今又生”的改进型，更适宜于静脉给药，也可局部给药。
北京奥源和力生物技术有限公司
成立于2005年的北京奥源和力生物技术有限公司由医学博士李秉珅创立，这是国内第一家致力于以单纯疱疹病毒为载体的基因治疗创新药物开发、生产和销售的生物技术公司。据了解，今年4月初，奥源生物已经获得由云峰基金重磅投资的新一轮融资，投资金额尚未披露。
基因治疗是现代生物医药治疗史上一次崭新的革命，载体技术是基因治疗成功的关键。奥源生物已经建立了拥有自主知识产权的载体平台——HSV-1载体平台。基于该平台技术，公司在开发针对肿瘤、遗传病、免疫系统及神经系统疾病的有效基因治疗药物的同时，还能为药企及科研单位提供技术服务。
OrienX0 10是奥源生物独立开发并拥有自主知识产权的基因治疗新药，中文全称为重组人GM-CSF单纯疱疹病毒注射液，已经于2014年5月完成I期临床试验，即将进入Ⅱ期临床研究阶段，用于恶性实体瘤的基因治疗。
北京五加和分子医学研究所
成立于2005年的北京五加和分子医学研究所（简称5+MMI）是进行医学生物技术研发和服务的公司，公司致力于病毒载体的不断创新和产业化推进。
公司主要创始人董小岩博士，2000年作为主要发起人之一创立本元正阳基因技术股份有限公司。2005年成立了北京五加和分子医学研究所。公司一直致力于基因治疗关键技术研究，在病毒载体尤其是AAV病毒载体的改进、生产系统的优化、规模化生产、质量标准研究、制品质量提升及应用领域拓展等方面不断探索和创新。
公司主要发展方向是：
1、遗传病及肿瘤的基因治疗新药研究开发；
2、发展哺乳动物细胞无血清培养技术、工艺、产品及相关项目；
3、发展新型检测技术、活细胞特性检测试剂盒开发，如活细胞的microRNA活性检测试剂盒等；
4、发展新型病毒载体，用于基因检测、病毒检测、基因转移、基因表达，如流感假病毒、HIV假病毒等；
5、发展新型动物疾病模型，如慢性乙型肝炎小鼠模型等。
业务范围涉及基于无血清哺乳动物细胞培养的病毒载体、病毒疫苗、病毒样颗粒、重组蛋白以及细胞制品的早期开发、生产和技术服务。
公司承担与参加多个国家课题项目：如863重大关键技术项目:病毒载体的规模化生产关键技术研究；863计划“基因治疗关键技术及产品研发”项目“遗传性疾病基因治疗方案研究”课题。
上海和元生物技术股份有限公司
成立于2013年3月的和元生物技术有限公司是一家集基础研究、基因治疗药物研发和临床级病毒载体产业化制备三大发展方向于一体的高新技术企业，旗下控股子公司包括纽恩（上海）生物科技有限公司和度元生物科技（上海）有限公司。自成立以来，公司获得股权融资近7000万元，并于2016年12月“新三板”正式挂牌。
公司拥有病毒包装生产核心技术、CRISPR/Cas9等最新基因编辑技术、细胞微载体悬浮培养技术等；具有多个国际、国内发明专利。目前，该公司已构筑成熟的基因治疗技术研发平台，并正式进入基因治疗药物开发领域。在技术平台建设方面，2016年开始公司与全球最大的生物制药技术和设备供应商通用电气医疗集团（GE医疗）开展基因治疗全方位战略合作，2017年公司计划投资1.1亿元，与GE医疗共同打造国内首个基于一次性技术近5000m2的GMP级病毒生产车间，为进一步拓展国际病毒服务市场打下坚实基础。
在药物研发方面，公司正在开展AAV介导的靶向肿瘤治疗药物、抗体及抗体偶联抗肿瘤药物、CAR-T治疗用病毒载体等项目，其中AAV-TRAIL基因治疗药物研发已进入临床批文申报阶段。
公司战略是以基因治疗载体研发及生产为核心，专注于为生命科学领域提供优质的产品和技术服务，致力于发展为国内领先辐射全球的病毒包装生产CRO服务中心和基因药物生产CMO基地，同时开发基因治疗药物，让基因治疗真正造福人类。
点评：基因治疗作为一种新兴的医学治疗手段，在过去十年里取得了巨大发展，并引领精准医学领域革命性医疗变化。2017年1月，国家发改委正式印发《“十三五”生物产业发展规划》，提出构建生物医药新体系，其中，新药创制、精准医学、基因技术等领域成为未来发展重点。但是，基因治疗技术仍然面临很多挑战，诸如靶向性、转化率低及安全性等，特别是各种重组病毒载体的大规模培养和制备技术是基因治疗药物工业化生产的关键。
另外我国基因治疗技术企业在某些产品研发领域其实并不落后于美国，甚至可以与之竞争，但在市场推广时显露的弊端使得我国缺乏竞争力。在美国，一项医药研究自实验室基础研发开始就不断有投资者接棒，待产品上市后，往往由大型医药企业接盘。而我国资本市场的不完善，导致产品在上市后容易出现资金短缺问题，造成产业化过程缺憾，赛百诺的“今又生”就是典例。
综上：我国基因治疗产业能否迅速崛起，需要政府、资本、企业三方之间通力合作。
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