解码生命 守护健康

新锐名称：LogicBio Therapeutics

公司坐标：美国马萨诸塞州剑桥市

官方网站：www.logicbio.com

融资情况：B轮融资4500万美元

管理团队：Mark Kay博士、Adi Barzel博士、Leszek Lisowski博士，为联合创始人

近日，专注于基因疗法的创新企业LogicBio Therapeutics宣布，完成了B轮4500万美元融资，本轮由Arix Biosciences和OrbiMed领投，其他参与投资者包括 Edmond de Rothschild Investment Partners, Pontifax和SBI Japan-Israel Innovation Fund等。

本轮融资使得LogicBio已获投资额达到了约5000万美金，所获投资该将用于推动该公司核心基因疗法技术GeneRide™从临床前向人体临床试验的开发，用作儿童罕见病的改善疾病的基因疗法。

（图片来源：LogicBio官网）

LogicBio创立于2014年，是一家基因疗法临床前研发公司，整合了世界上领先的基因治疗和基因编辑技术。其联合创始人都是基因治疗领域的开拓者，包括由来自斯坦福大学的Mark Kay博士，特拉维夫大学（Tel Aviv University）的Adi Barzel博士，以及澳大利亚儿童医学研究的Leszek Lisowski博士。他们三人联合开发了LogicBio公司的两项核心技术：

其一，GeneRide技术。该技术可以借助宿主体内基因组天然存在的同源重组作用反应，而无需额外增加使用启动子或核酸酶，来实现位点特异性精确输送基因治疗相关遗传物质。该技术亮点在于，最大限度减少了传统基因疗法中应用启动子引发的致癌性风险。
 

其二，新型合成非致病性重组腺相关病毒（rAAV）载体的文库，这类病毒载体经过了专门设计，相比已知的临床病毒衣壳，具有更显著的临床活性优势特征。

（图片来源：YourGenome.org）

许多的遗传性罕见疾病，往往发病早，进展迅速，容易致命。例如先天性代谢缺陷，一般在出生后1岁内就会有症状，进展很快，致死风险高。所以，这类儿童遗传罕见病的早期干预至关重要。然而，在儿科患者人群中，由于生长发育处于活跃期，机体本身的细胞基因组复制更新频繁，这会大大稀释削弱基因治疗作用，使得传统的基因治疗技术面临严峻挑战。

LogicBio公司的GeneRide基因治疗技术具有独特的优势，可以应对这一挑战。这项新型基因疗法可将治疗性转基因与宿主启动子相结合，而不破坏该启动子在宿主基因组中的正常功能发挥，借助宿主天然启动子作用，治疗性转基因可以获得永久表达功能性产物，以弥补宿主的基因缺陷。因此，儿童遗传罕见病患者，只需在生命早期接受一次GeneRide基因治疗，将可能获得终生治愈。

“先天遗传性疾病的治疗选择严重匮乏，对患者和家属来说，这类疾病意味着一场灾难的降临。LogicBio公司开发的用于这类儿童患者的GeneRide基因疗法，是所有相关科学创始人和管理团队共同努力的成果。” Arix Bioscience的投资经理Daniel O'Connell博士说，“LogicBio公司计划开发的基因治疗产品，将是可以改善疾病性疗法，而并非只是支持性疗法，我们作为投资方，非常高兴能够与之共同携手，支持该公司推动儿童先天遗传病治疗革命。”

参考资料

[1] Arix leads $45M series B for gene therapy biotech LogicBio

[2] LogicBio官网

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