FDA批准了下调美国首种基因治疗方案的治疗对象年龄
早前, FDA批准了美国首种基因治疗方案的治疗对象从原来的 25 岁以上的成年人扩展到 25 岁以下的青少年患者。
Tisagenlecleucel(商品名为 Kymriah)，可用于治疗复发性或难治性的前体 B 细胞淋巴细胞白血病。原理是使用患者自身的免疫细胞来针对性地消灭体内的癌细胞。
FDA 的生物制品评估和研究中心主任 Peter Marks 博士表示，Kymriah 疗法适用人群扩展的批准填补了罹患白血病的青少年无法获得新型医疗技术治疗的空白。而且这项批准不是在这些年轻患者少得可怜的治疗方法里新增了一个可有可无的选项，而是提供了一个临床实验中证实有效且具有高存活率的治疗方案。
据悉，疗法的批准是基于 63 名复发或难治性前体 B 细胞淋巴细胞白血病的青少年患者参与的多中心临床试验结果。实验结果表明，在接受 Tisagenlecleucel 疗法治疗的 3 个月后，高达 83%的患者症状得到了缓解。
Tisagenlecleucel 疗法的临床实验中也观察到一些严重的毒副作用。
例如细胞因子释放综合征(CRS)：Tisagenlecleucel 疗法中打进患者体内的 CAR- T 细胞的活化和增殖可能会引起的患者高烧和类似于感冒症状的全身反应，这些副作用警告会清楚地标明在疗法药物的盒子上。
为了减少副作用的影响，FDA 连同批准更改使用人群的药物还有基因泰克公司生产的 Tocilizumab(商品名 Actemra)，使其可以用于治疗 2 岁以上的严重细胞因子释放综合征的患者。
这份批准同样是基于可靠的临床实验结果，实验中 69%的患者在 1 或 2 剂量的 Tocilizumab 治疗下，2 周内能完全消除细胞因子释放综合征引起的症状。
波士顿 Dana-Farber 癌症研究所美国血液学会会长肯尼思·安德森 (Kenneth C. Anderson) 博士在早前的声明中表示，我们现在已经证明通过利用患者自身免疫系统的能力来治愈癌症是完全有可能的，这给了白血病患者新生的希望，这次 CAR- T 疗法年龄限制的放宽更是一个新的里程碑，标志着血液类癌症治疗方式从传统化疗正式迈向了精密医学。
安德森补充说，CAR- T 疗法的作用不能被夸大，这次批准其实只有少数青少年白血病患者能用的上，学界还需要充分的研究来覆盖更多的患者人群，并减少患者在治疗过程中的严重副作用，希望最终能将 CAR- T 疗法应用到血液癌症以外的疾病中去。
Tisagenlecleucel 此次的批准还附带有风险评估和风险控制的政策，要求实施该疗法的医院和相关门诊部都要进行特殊的资格认证，参与开药、配药或给药的医护人员必须接受相关培训，以能辨识和处理如细胞因子释放综合征或休克等患者突发症状。
